Première étude chez l’homme de phase Ib/IIa, multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, avec administration de doses multiples croissantes suivie d’une extension en ouvert, portant sur le S233107 chez des participants atteints d’ataxie spinocérébelleuse de type 3
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Description de l'étude
Cette étude est nécessaire pour trouver un traitement spécifique pour un type de maladie dégénérative appelée ataxie spinocérébelleuse de type 3 (ASC 3). Les symptômes d’ataxie sont une instabilité de la démarche, des difficultés à garder l’équilibre et des troubles de la parole.
L’ASC 3 est causée par des altérations au niveau d’un gène appelé ATXN3. Du fait de ces altérations, une protéine appelée ataxine-3 est défectueuse, ce qui perturbe le fonctionnement des cellules du cerveau.
Le médicament à l’étude, S233107, est conçu pour réduire le nombre de versions défectueuse de la protéine ataxine-3 produite par l’organisme. Les chercheurs pensent que le S233107 pourrait aider à traiter les patients atteints d’ASC 3. Cette étude est importante car elle pourrait conduire à un traitement qui empêche la maladie de progresser chez les patients atteints d’ASC 3.
- S233107
- S233107-284
Critères d'éligibilité
Age éligible pour l’étude
Sexe
Homme/FemmeAccepte les volontaires en bonne santé
NonPour participer, les participants doivent:
- avoir un diagnostic d’ASC 3 confirmé par un test génétique ;
- être un adulte âgé de 18 à 65 ans ;
- être en mesure de marcher seul sans aucune aide.
Les patients ne peuvent pas participer à l’étude s’ils présentent d’autres types de troubles cérébraux, une altération importante de la fonction rénale, ou s’ils présentent ou ont présenté un risque suicidaire significatif.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Des petits groupes de participants recevront différentes doses de S233107. Le premier groupe recevra la dose la plus faible, puis chaque nouveau groupe recevra une dose plus élevée.
Des petits groupes de participants recevront placebo. Un placebo a la même apparence que le S233107, mais ne contient aucun vrai médicament.
Les participants qui terminent la partie 1 recevront le S233107 jusqu’à la fin de l’étude. Les participants continueront de passer des bilans de santé réguliers afin de détecter tout événement médical indésirable.
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