Étude de l'AG-120 (Ivosidenib) contre placebo en combinaison avec l'azacitidine chez des participants atteints de leucémie myéloïde aiguë non traitée auparavant avec une mutation IDH1 (AGILE)

L’étude a été menée pour déterminer si l’AG-120 (médicament à l’étude) est un traitement efficace, lorsqu’il est associé à un autre médicament utilisé pour traiter les patients atteints de leucémie myéloïde aiguë (LMA).

La LMA est un type de cancer du sang et de la moelle osseuse. Certaines cellules cancéreuses présentent des modifications appelées mutations dans leurs gènes IDH1 (isocitrate déshydrogénase 1). Les gènes portent des instructions qui indiquent à nos cellules comment fabriquer des protéines. Les cellules présentant des modifications de leurs gènes IDH1produisent des protéines IDH1 anormales. Les protéines anormales produisent une substance chimique qui provoque la croissance et la propagation des cellules cancéreuses dans tout le corps. Les protéines IDH1 anormales sont présentes dans de nombreux types de cancer.

L’AG-120 (aussi appelé ivosidénib ou TIBSOVO) est un médicament qui bloque l’activité des protéines IDH1 anormales. Il a déjà été approuvé aux États-Unis pour traiter les personnes atteintes de LMA et les personnes atteintes d’un cancer des voies biliaires.

Dans cette étude, l’AG-120 a été associé à un médicament appelé azacitidine, qui bloque la croissance des cellules cancéreuses. L’azacitidine été approuvée dans plusieurs pays. Elle est recommandée pour les patients atteints de LMA qui ne peuvent pas recevoir de chimiothérapie puissante, appelée chimiothérapie intensive.

Le but principal de cette étude était de tester comment l’AG-120 en association avec l’azacitidine fonctionnait par rapport au placebo en association avec l’azacitidine chez des patients atteints de LMA avec des modifications du gène IDH1. Un placebo ressemble à l’AG-120, mais ne contient aucun médicament réel.