Première étude chez l’homme de phase Ib/II, multicentrique, en ouvert, à doses multiples croissantes, portant sur le S230815 chez des participants pédiatriques atteints d’encéphalopathie épileptique et développementale liée à KCNT-1

Cette étude vise à tester un nouveau médicament appelé S230815 chez des enfants atteints d’une affection appelée encéphalopathie épileptique et développementale (DEE) liée à KCNT11. La DEE liée à KCNT1 est un groupe d’épilepsies sévères qui provoquent des crises fréquentes et ralentissent le développement de l’enfant. Elle est causée par des modifications du gène KCNT1 qui permet de contrôler l’activité cérébrale. Les modifications du gène KCNT1 provoquent une activité électrique trop importante dans le cerveau, ce qui entraîne des convulsions. Des études chez l’animal ont révélé que le S230815, le nouveau médicament à l’étude, agissait en bloquant l’activité du gène KCNT1. Les chercheurs pensent que le S230815 pourrait permettre de réduire les crises d’épilepsie chez les enfants atteints de DEE liée à KCNT1, en ciblant KCNT1. Cette étude est importante, car elle pourrait mener à une alternative thérapeutique pour les enfants atteints de cette maladie.