Monothérapie avec Ivosidenib (IVO) et monothérapie avec Azacitidine (AZA) chez des patients atteints de syndromes myélodysplasiques (SMD) naïfs d'agents hypométhylants (HMA) avec une mutation IDH1 (PyramIDH)

Cette étude est menée pour tester un médicament appelé ivosidenib chez des adultes atteints de syndrome myélodysplasique (SMD) qui n’ont jamais été traités avec une classe de médicaments appelée agents hypométhylants (HMA) et qui présentent une mutation spécifique du gène, appelée mutation de l’isocitrate déshydrogénase-1 (IDH1). Le SMD est un groupe de troubles dans lesquels la moelle osseuse (le tissu spongieux à l’intérieur des os) ne produit pas suffisamment de cellules sanguines ou de plaquettes saines. Le SMD entraîne une faible numération des cellules sanguines, ce qui peut augmenter le risque d’infection et de progression vers une leucémie myéloïde aiguë (LMA). La LMA est une forme agressive de cancer des globules blancs.

Dans plusieurs types de cancer, une forme anormale d’une protéine appelée isocitrate déshydrogénase 1 (IDH1) est présente dans les cellules cancéreuses en raison de changements génétiques appelés mutations. Lorsque l’IDH1 est présente sous sa forme anormale, elle produit trop de 2-hydroxyglutarate (2HG). Cela perturbe le fonctionnement normal des cellules et peut les transformer en cellules cancéreuses. L’ivosidenib est un médicament qui bloque l’activité des protéines IDH1 anormales et peut ainsi réduire les niveaux de 2-HG dans les cellules cancéreuses à des niveaux normaux.

Dans cette étude, les participants reçoivent soit de l’ivosidenib, soit de l’azacitidine. L’azacitidine est un HMA, un traitement standard pour le SMD.

L’objectif principal de cette étude est de déterminer si l’ivosidenib est un traitement efficace pour les participants atteints de SMD et présentant une mutation IDH1.