Monothérapie avec Ivosidenib (IVO) et monothérapie avec Azacitidine (AZA) chez des patients atteints de syndromes myélodysplasiques (SMD) naïfs d'agents hypométhylants (HMA) avec une mutation IDH1 (PyramIDH)

Cette étude est menée pour tester un médicament appelé ivosidenib chez des adultes atteints de syndrome myélodysplasique (SMD). Ces personnes n’ont jamais été traitées avec une classe de médicaments, appelée agents hypométhylants (HMA), et présentent un changement particulier du gène, appelé mutation de l’isocitrate déshydrogénase-1 (IDH1). Le SMD est un groupe de maladies dans lesquelles la moelle osseuse (le tissu spongieux à l’intérieur des os) ne produit pas suffisamment de cellules sanguines ou de plaquettes normales. Le SMD entraîne une diminution du nombre de cellules sanguines, ce qui peut augmenter le risque d’infections et favoriser l’évolution vers une leucémie myéloïde aiguë (LMA). La LMA est une forme agressive de cancer qui touche les globules blancs.

Dans plusieurs types de cancer, une forme anormale d’une protéine, appelée isocitrate déshydrogénase 1 (IDH1), est présente dans les cellules cancéreuses en raison de changements dans les gènes, appelés mutations. Quand l’IDH1 prend cette forme anormale, elle produit trop de 2-hydroxyglutarate (2HG). Cela perturbe le bon fonctionnement des cellules et peut les transformer en cellules cancéreuses. L’ivosidenib est un médicament qui bloque l’activité des protéines IDH1 anormales et peut ainsi réduire les niveaux de 2-HG dans les cellules cancéreuses pour les ramener à un niveau normal.

Dans cette étude, les participants reçoivent soit de l’ivosidenib, soit de l’azacitidine. L’azacitidine est un HMA, un traitement standard pour le SMD.

L’objectif principal de cette étude est de déterminer si l’ivosidenib est un traitement efficace pour les participants atteints de SMD avec une mutation IDH1.