Étude de Phase I d'escalade de dose du S055746, inhibiteur sélectif de Bcl-2 administré par voie orale, en monothérapie pour le traitement des patients atteints de Leucémie Myéloïde Aiguë (LMA) ou de Syndrome Myélodysplasique (SMD) à risque élevé ou très élevé
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Description de l'étude
Cette étude a été réalisée pour tester le médicament S055746 chez des patients atteints de leucémie aiguë myéloïde (LAM) ou de syndrome myélodysplasique. Elle se concentre sur les patients dont le cancer est revenu après le traitement ou pour lesquels le traitement standard n’a pas fonctionné.
La leucémie aiguë myéloïde et le syndrome myélodysplasique sont des cancers du sang et de la moelle osseuse (le tissu spongieux à l’intérieur des os où sont fabriquées les cellules sanguines). Dans ces cancers, les cellules cancéreuses ont des quantités plus élevées de certaines protéines, dont la protéine BCL-2 (lymphome des cellules B-2). Cette protéine protège les cellules cancéreuses de la mort, leur permettant de survivre et de se multiplier.
S055746 est un médicament qui bloque les protéines BCL-2. En bloquant ces protéines, ce médicament pourrait provoquer la mort des cellules cancéreuses.
Les principaux objectifs de cette étude étaient :
- Tester la sécurité d’emploi de S055746.
- Trouver la dose maximale tolérée (DMT) de S055746. La DMT est la dose la plus élevée du médicament qui peut être prise sans trop de risque.
English (USA)- S055746
- CL1-055746-002
Critères d'éligibilité
Accepte les volontaires en bonne santé
NonPour participer à l’étude, les participants devaient :
- Avoir 18 ans ou plus.
- Avoir été diagnostiqués avec une leucémie aiguë myéloïde ou un syndrome myélodysplasique et :
- Avoir un cancer qui est revenu après un traitement précédent et pour lequel le traitement standard ne pouvait plus être utilisé.
- Avoir un cancer qui n’a pas répondu au traitement standard.
- Pour les participants atteints de LAM âgés de 65 ans ou plus, être trop fragiles pour supporter un traitement intensif et ne pas avoir été traités auparavant pour une leucémie aiguë myéloïde.
Les participants ne pouvaient pas participer à l’étude s’ils :
- Avaient déjà reçu un médicament qui bloque BCL-2.
- Avaient reçu un traitement anticancéreux dans les 2 semaines précédant le début de l’étude.
- Avaient subi un traitement par radiations dans les 4 semaines ou une chirurgie dans les 3 semaines précédant le début de l’étude.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Tous les participants prenaient le même médicament, S55746, sous forme de comprimés oraux de 100 mg. Les participants prenaient le médicament pendant des périodes appelées “cycles”. Ils prenaient des comprimés oraux de S55746 une fois par jour pendant des cycles de 21 jours, sans interruption entre les cycles. Le traitement était maintenu tant que le cancer ne progressait pas et que les participants ne ressentaient pas d’effets secondaires trop graves.