Étude de l'AG-120 Administré par Voie Orale chez des Sujets atteints de Tumeurs Solides Avancées, y compris des Gliomes, avec une Mutation IDH1

L’étude a été menée pour tester un médicament anticancéreux appelé l’ivosidénib (également appelé AG-120 ou TIBSOVO) chez des participants atteints de tumeurs solides avancées, y compris le chondrosarcome, le cholangiocarcinome et le gliome.

Les cancers à tumeurs solides sont des grosseurs anormales de cellules dans un ou plusieurs organes du corps, comme le poumon, le sein ou le cerveau. Aux stades avancés de la maladie, les tumeurs solides peuvent se propager dans d’autres parties du corps.

Le gliome est un type de cancer du cerveau qui commence dans les cellules « gliales » (les cellules qui entourent et soutiennent les cellules nerveuses). C’est une maladie grave et rare avec peu d’options thérapeutiques efficaces. Le chondrosarcome est un type rare de cancer qui commence dans les os. Le cholangiocarcinome est un cancer des canaux biliaires. Les canaux biliaires sont de minuscules tubes qui transportent la bile (un liquide produit dans le foie qui aide à décomposer les graisses pendant la digestion) du foie vers l’intestin.

Dans plusieurs types de cancer tels que les gliomes, le chondrosarcome et le cholangiocarcinome, une forme anormale d’une protéine appelée isocitrate déshydrogénase 1 (IDH1) est présente dans les cellules tumorales en raison de changements appelés mutations. Lorsque l’IDH1 est présente sous forme mutée, elle produit une quantité excessive de 2- hydroxyglutarate (2-HG), une substance normalement présente dans les cellules à de faibles niveaux. Lorsque le 2-HG est présent en quantités excessives, il altère le fonctionnement normal des cellules et peut les transformer en cellules tumorales.

L’ivosidénib est un médicament qui bloque l’activité des protéines IDH1 anormales et qui peut ramener les taux de 2-HG dans les cellules tumorales à des niveaux normaux.

L’ivosidénib a déjà été approuvé dans de nombreux pays pour traiter les personnes atteintes de cholangiocarcinome et de leucémie myéloïde aiguë, un type de cancer du sang et de la moelle osseuse (tissu spongieux à l’intérieur des os où les cellules sanguines sont fabriquées).

Les principaux objectifs de l’étude étaient les suivants :

• Examiner la sécurité d’emploi de l’ivosidénib.
• Déterminer la dose la plus élevée d’ivosidenib que les participants pourraient prendre sans trop de risque (dose tolérée la plus élevée). Cette dose tolérée la plus élevée permet de déterminer la dose recommandée (celle qui est à la fois sûre et efficace pour les patients).